Ein sensationeller Durchbruch in der Gentherapie machte im Mai 2025 Schlagzeilen. Ein Säugling namens PJ litt an einer seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselkrankheit, die mit einer maßgeschneiderten Therapie im Philadelphia-Kinderspital in den USA behandelt werden konnte. Diese erste personalisierte Geneditierungstherapie wurde rapide entwickelt und genehmigt. Seit einem Jahr geht es dem Kleinkind einem Medienbericht Daher gut: Es muss weniger Medikamente einnehmen und leidet offenbar keine Nebenwirkungen der Behandlung.
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